罕見疾病救星!AI新創公司Healx讓患者家庭買得起治療的一線希望

SparkAmpLab Editorial Team
August 13, 2019

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Healx Limited身為革命性AI平台Healnet的幕後推手,最近宣佈任命Neil Thompson博士為其新任科技總監(CSO)。Neil擁有扎實的藥物開發經驗,勢必將帶領Healx的藥物開發及發展團隊更上一層樓。從這次的人事決策也能看出Healx接下來將著重加速發展全球罕見疾病的治療。

Neil在生技、製藥業打滾三十多年,參與開發過十種以上的藥物。

棘手的罕見疾病

根據Global Genes的數據顯示,7,000種罕見疾病正影響著全球高達3億5千的人口,而每十人中就有一人可能深受罕病所苦。目前科學家只找到其中約五百種的治療方式,且多數皆與基因遺傳有關。罕見疾病的定義是每2000人中只有不到一人罹病。

任一藥物要取得監管單位批准並成功販售到市面上,其背後的研發成本預估將高達648萬至2億美金不等。而現實是,這之中在做罕病藥物開發的少之又少,因為絕大部分的資金還是投入到開發較常見的疾病藥物。「倒楣」的罕病患者只能無助、無奈地枯等。

日前獲美國媒體關注的19個月大女嬰Maisie Forrest,正是絕佳案例。她出生就患有嚴重型脊髓性肌肉萎縮症(type 1 spinal muscular atrophy, SMA type I),即脊髓前角細胞退化造成漸進性的神經肌肉萎縮。該疾病會奪走患者所有支配肌肉的能力,對寶寶來說,則是無法翻身、坐起、吞嚥,最終連基本的呼吸都會有困難。

病嬰的母親Ciji Green因此須24小時全天守候在她身邊,防止她被自己的口水嗆到。美國食品藥物管理局(FDA)已批准該罕病的治療方式,對象為兩歲以下的孩童,以避免疾病繼續惡化,並達到改善病狀的作用。

唯一的問題是,幾乎沒有家庭可以負擔得起這筆醫療費用--220萬美金。Ciji Green一家人也不例外。

Healx Limited創立的核心價值,就是希望不要讓這種悲劇再重演。

Healx 的解決方法

為了對抗各式罕見疾病,Healx將AI導入藥物探索、開發流程,推出全球最完整罕病資料庫之一的Healnet平台。

該人工智慧平台的資料來源相當廣泛,包含了臨床實驗、科學文獻和化學構造(chemical structures)資料,並應用演算法針對特定罕見疾病,選擇最有可能的藥物解法。

相較傳統新藥的開發,Healnet的全新藥物探索模型,能在省去大把時間與金錢的情況下,完成任務。

Healnet詳盡的資料庫,則進一步支撐其罕病藥物探索工作。該團隊能利用各種AI及機器學習演算法,預測出準確度更高、更合適的治療方式。CEO兼共同創辦人Tim Guilliams博士曾向富比世雜誌表示:「我們監督式(supervised)與非監督式的機器學習技術(unsupervised machine learning),分析了超過20種的資料來源和類型,好讓我們的藥理團隊可以更迅速做出更佳的決策。」

Healx採納的即是所謂「老藥新用」(drug repurposing)的策略,拿治療其他疾病的現存藥物,在其他疾病上測試效用。其中最明顯的好處就是可以縮短開發時間,從原本少說數年以上大幅縮短至幾個月之間。

在與美國X染色體易脆症協會(Fragile X Association)的合作中,Healx只花了18個月便進入藥物臨床實驗階段,相比一般製藥公司多半得花上5至7年的時間,效率顯著不同。成本也同樣具競爭力,只需10萬美金,一般製藥公司則需花上幾千萬才有辦法做到。

廣受各方讚賞

致力在醫療產業發展的Healx近年亦是獲獎不斷,它因創新全球市場、改變世界的潛力,被列入2017年的Disrupt 100名單中。並進入英國安德魯王子・約克公爵(Duke of York)的創業服務平台「Pitch@Palace」的決選名單。同時是2016年「劍橋年度新創」(Cambridge Startup of Year)和2015年「劍橋年度生命科學企業」(Cambridge Life Science Business of the Year)得主。

Healx在2014年由Tim Guilliams博士和David Brown博士於劍橋創立,Tim是一位生物化學工程師,並是劍橋罕見疾病網路(CRDN)的創辦人。David是俗稱「威而鋼」(Viagra)的共同發明者,及羅式集團(Roche)藥物開發的前任全球負責人。

結論與展望

Healx用創新的AI平台突破了藥物開發的現況,讓新藥進入市面的時間從原本的十年以上,縮短至兩年,進而替許多因罕見疾病陷入痛苦的人們爭得一線曙光。

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